杰里米·布雷每天早上做的第一件事就是检查他的左手拇指是否还能活动。

　　他每天醒来都担心自己可能已经失去了操作轮椅、维持工作和独立生活的唯一方式。

　　布雷患有脊髓性肌肉萎缩症，这是一种罕见的退行性疾病，逐渐剥夺了他运动肌肉的能力。

　　29岁时，他的脸、手臂、手和腿已经不能活动了。他只剩下一根拇指了，但在他失去那根之前，时间已经不多了。

　　“我无法想象我还能活几个月到一年，”他说，他轻柔的声音越来越低。

　　布雷和父母住在马尼托巴西南部的里弗斯小社区，他是一名全职数据顾问，他注意到自己的拇指随着时间的推移变得越来越弱。他没有精力了。每天都很难度过。

　　“无论我做什么，最终都会失败，”他说，“或者我的疾病会蔓延到我的全身，所有的随意肌。”

　　目前还没有治愈脊髓性肌萎缩症的方法，尽管治疗可以阻止其发展，并经常导致一些改善。

　　但是马尼托巴政府在10月30日的一封信中告诉布雷，他们不会支付这些昂贵的药物，理由是“临床建议”，他们说他们“正在并将继续遵循”。

　　布雷说，这一裁决是“毁灭性的”，因为如果不进行治疗，他很快就无法行动，一切都需要依靠他人和医疗保健系统。

　　他得了2型糖尿病。据治疗脊髓性肌萎缩症患者的魁北克医生Xavier Rodrigue博士说，虽然SMA可以显着缩短预期寿命，但2型患者通过治疗可以获得相对正常的寿命。

　　政府在10月30日给Bray的信中并没有提到他想要的药物——risdiplam，以Evrysdil的品牌出售——的价格，但他认为曼尼托巴省拒绝他获得的原因是高昂的价格。布雷的家人和罗德里格估计第一年的费用约为30万美元。

　　如果布雷的年龄在25岁以下，曼尼托巴省将支付他的学费。

　　

　　加拿大卫生部已经批准对两个月及以上的人使用利斯迪普兰，但加拿大药品管理局不建议对25岁以上的成年人进行治疗，因为没有对该年龄组的人进行临床试验。

　　负责协调各省和地区之间药物政策的联邦机构还表示，与更年轻的人群相比，18至25岁的患者“疗效较低”。

　　魁北克省没有年龄限制，而所有其他省份都遵循加拿大药品管理局的指导，只根据具体情况考虑为25岁以上的人提供治疗资金的请求。

　　患者权益组织Cure SMA Canada的执行董事Susi Vander Wyk说，艾伯塔省和安大略省在某些病例中支付了治疗费用，而萨斯喀彻温省在她所知道的所有病例中都这样做了。

　　布雷和他的父母达伦和塔拉住在一起，他说，如果曼尼托巴省政府不改变决定，他的家人正在认真考虑搬到萨斯喀彻温省。

　　布雷说：“我爱的这个省不愿意采取其他省份正在采取和已经采取的措施，这非常令人沮丧。”

　　“我从未想过离开曼尼托巴，但如果不尽快发生什么事，我不知道还能做什么。”

　　该省给布雷的信中说，政府鼓励制药商提供最新的数据，以支持将保险范围扩大到25岁以上的成年人，但罗德里格说，曼尼托巴正在等待永远不会出现的研究。

　　“这种情况不会再发生了，因为现在有很多证据表明它是有效的，”魁北克医生说。

　　罗德里格说，因为这些药物已经在加拿大和其他国家被证明是有效的，所以进行一项一些患者接受治疗而另一些患者不接受治疗的研究是不道德的。

　　他还没有治疗过布雷，但他对其他患有2型脊髓性肌萎缩症的成年人进行了一项研究，这些研究显示服用瑞斯平有积极的效果。

　　他说，大约90%患有脊髓性肌萎缩症的成年患者从治疗中受益。

　　

　　当risdiplan在加拿大推出时，布雷已经不符合资格，因为他已经超过了建议的25岁截止年龄。

　　他要求马尼托巴省前进步保守党政府在2022年给予例外，但被拒绝了。

　　他所在地区的现任保守党议员格兰特·杰克逊（Grant Jackson）说，这是一个错误，因为该领域的专家已经证明了risdiplam对成年人的价值。

　　“无论哪个政府执政，官僚机构的答案都是一样的，我认为这是错误的。我认为官僚机构应该让开，给杰里米提供这样的待遇。”

　　在过去的十年里，制药公司在治疗脊髓性肌萎缩症方面取得了长足的进步。加拿大卫生部于2021年批准了risdiplam， 2017年批准了另一种药物Spinraza。

　　布雷的父亲说，布雷还是个蹒跚学步的孩子时，就会把自己拉到家具上，但后来开始倒退，最终不再试图站起来。

　　达伦·布雷说：“我们以为他只是舒服地坐着或做着什么，但这种情况似乎还在继续。”

　　杰里米在一岁生日后不久就被诊断出患有脊髓性肌萎缩症。

　　

　　他不知道没有这种诊断的生活是什么样的，但达伦说，他仍然对儿子的韧性感到敬畏。

　　杰里米在高中时是班上的尖子生，并在布兰登大学获得了计算机科学学位。他在温尼伯的路易斯里尔学校分部担任远程数据顾问，空闲时间会去餐馆和酒吧，和朋友一起看电影。

　　杰里米说他过得很好，但他担心成为一个负担。

　　他说，如果不接受治疗，“我将靠别人的帮助生活，我将更多地呆在医院里。”“随着我的呼吸系统受到损害，他们将不得不承担这些额外的费用。”

　　他希望与卫生部长佐佐马·Asagwara会面，解释这其中的利害关系。

　　Asagwara在一次采访中表示，他们“非常愿意与杰里米会面”，但没有表现出改变政府立场的意愿，除非加拿大药品管理局更新其建议。

　　卫生部长说：“我们遵循专家的指导和CDA的建议，这些建议是由真正从事这项工作的研究人员和专家提供的。”

　　杰里米的父亲说，他的儿子已经对肌肉逐渐萎缩的情况泰然处之，并努力尽可能过正常的生活。

　　“他总是有很多朋友，”达伦说。“长大后，孩子们在课堂上转向了他。”

　　现在，这些朋友中有些人结婚生子了。杰里米不会有这种生活方式。

　　“这对父母来说很艰难，对吧？”你觉得自己有责任，”达伦说，抑制住了自己的情绪。

　　他说，在经历了这一切之后，杰里米一直意识到他的健康状况正在逐渐恶化。

　　达伦说：“如果不治疗，一切都会结束。”

　　“接受治疗，经历一些力量的增加，尽管可能是最小的，但他不再担心病情进一步恶化——这就是一切，对吗？”

　　

　　曼尼托巴省拒绝支付治疗罕见退行性疾病的药物

　　29岁的杰里米·布雷（Jeremy Bray）不能再看电视了

　　不要动他的脸、胳膊、手或腿。o

　　唯一能阻止甚至逆转他肌肉衰弱的是曼尼托巴政府拒绝支付的治疗费用。